WASHINGTON, - Un nuevo tratamiento genético para la fibrosis quística mostró resultados esperanzadores en un pequeño número de afectados por esta patología pulmonar crónica e
incurable, que acorta la vida de los enfermos, informaron el miércoles investigadores estadounidenses.
Los resultados, publicados en la revista científica New England Journal of Medicine, muestran que la tercera fase de pruebas de ivacaftor indican que este fármaco podría mejorar la función pulmonar al actuar sobre el defecto que causa la enfermedad
La droga, fabricada por los laboratorios Vertex, actúa al reestablecer el equilibrio entre la sal y el agua en la superficie de las vías aéreas del paciente.
El proceso es crucial para los enfermos de fibrosis quística, ya que sus cuerpos producen una espesa y densa mucosidad que les provoca dificultad para respirar.
Sin embargo, el tratamiento sólo sirve para un 4% de las 70.000 personas en todo el mundo que sufren esta enfermedad hereditaria, ya que está pensado para quienes poseen una mutación genética específica denominada G551D.
El 90 por ciento restante tiene otra variante denominada 508-CFTR.
Sin embargo, los autores del estudio calificaron los descubrimientos - que sugieren que una dosis oral administrada dos veces al día puede mejorar la función pulmonar, el crecimiento y
los niveles de cloruro en un periódo de 11 meses - como un avance prometedor.
"Ivacaftor representa un avance significativo en el tratamiento de la fibrosis quística", afirmó el coautor del tratamiento Michael Konstan, director del Departamento de Pediatría de la
facultad de Medicina de Case Western Reserve University.
"Esta droga actúa contra el principal síntoma de la fibrosis quística. Nuestra esperanza es que al tratar esto se pueda evitar la complicación de la enfermedad, con la meta última de mejorar la esperanza de vida" de quienes la padecen, agregó.
Esta enfermedad afecta principalmente a los pulmones, donde el exceso de mucosa se acumula causando una inflamación y una infección. Aunque otros órganos, como el páncreas, también son susceptibles a las complicaciones que provoca la fibrosis
quística, la mayoría de los pacientes mueren de enfermedades pulmonares.
El promedio de vida de los enfermos es de 37 años.
Sin embargo, no está claro si la exposición a largo plazo a este fármaco pueda evitar el deterioro de la función pulmonar o si la medicación pueda tener un uso en los pacientes que sufren la forma más común de la mutación genética.
El estudio fue financiado por la empresa farmacéutica Vertex, con sede en Massachusetts.
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